Chińczycy modyfikują genetycznie embriony

Chiny jesienią ubiegłego roku przeprowadziły serię eksperymentów na ludziach z wykorzystaniem systemu edycji genów CRISPR-Cas9. Naukowcy z Państwa Środka chcieli w ten sposób sprawdzić skuteczność modyfikacji genetycznych na ludziach, które dotychczas były testowane z powodzeniem tylko i wyłącznie na zwierzętach.

Eksperymenty przeprowadzili badacze z Sichuan University i West China Hospital w mieście Chengdu. Podali oni pacjentowi choremu na agresywną postać raka płuc zmodyfikowane komórki odpornościowe.

Z pomocą metody edycji genów CRISPR–Cas9, pacjentowi "wyłączono" gen odpowiedzialny za kodowanie białka PD-1. Białko to hamuje odpowiedź immunologiczną organizmu i umożliwia komórkom odpornościowym niekontrolowany rozwój.

Eksperymenty przeprowadzone były na Chińczykach, u których zawiodły najlepsze dostępne obecnie chemioterapie i radioterapie. Testy wówczas przebiegły pomyślnie. Skoro udało się naukowcom opanować metodę szybszej i skuteczniejszej terapii antynowotworowej z pomocą CRISPR, to postanowili pójść jeszcze dalej i sprawdzić, czy zadziała ona na ludzkich embrionach.

W ten sposób mogliby "poprawić" genomy przyszłych rodziców, dzięki czemu urodziliby oni dziecko pozbawione wszelkich wad genetycznych, czyli takiego małego nadczłowieka.

Przeprowadzenia takich niezwykle kontrowersyjnych eksperymentów podjęli się badacze z Guangzhou Medical University, a swoje wyniki opublikowali na łamach czasopisma "Molecular Genetics and Genomics". Są to pierwsze w historii wyniki pierwszych oficjalnych badań zmierzających do korekty genów zdolnych do życia embrionów. Choć tylko w przypadku jednego na sześć embrionów eksperyment zakończył się powodzeniem, autorzy pracy uznają wyniki za obiecujące.

Do tej pory naukowcy wykorzystywali do badań upośledzone embriony, niezdolne do przetrwania. Geny udawało się jednak skorygować w co 10 komórce embrionu, a to oznaczało, że nie są one dobrym materiałem do badań. Ocenę tą potwierdzają najnowsze badania. Teraz, gdy naukowcy użyli sześciu zarodków potencjalnie zdolnych do życia, okazało się, że wyniki są bardzo obiecujące.

Embriony powstały w wyniku sztucznego zapłodnienia niedojrzałych komórek jajowych, odrzuconych w procedurze in-vitro. Jajeczka te po doprowadzeniu do dojrzałości zapłodniono plemnikami mężczyzn cierpiących na dziedziczne choroby. Pierwszy z nich miał mutację G1376T genu kodującego enzym G6PD, będącą przyczyną fawizmu, choroby w której pod wpływem czynników środowiskowych dochodzi do rozpadu czerwonych krwinek. Co ciekawe, w jednym z dwóch powstałych embrionów mutację tę udało się całkowicie wyeliminować, natomiast w drugim uszkodzony gen G6PD udało się w części komórek embrionu tylko wyłączyć.

Inny mężczyzna miał mutację beta 41-42, która prowadzi do zaburzenia syntezy hemoglobiny, zwanej beta-talasemią. Mutację tę wykryto w aż czterech embrionach stworzonych przez badaczy. W jednym z nich mutację udało się skutecznie naprawić w części komórek, w drugim CRISPR nie naprawiło mutacji beta41-42, tylko wywołało inną. W przypadku dwóch embrionów metoda nie zadziałała w ogóle.

Serwis New Scientist donosi, że ma informacje o wielu innych podobnych próbach dokonywanych w Chinach, ale ich wyniki są utajnione. Wszystko wskazuje więc na to, że Chińczycy na dobre rozpoczęli modyfikacje genów już nie tylko u dorosłych ludzi, ale również i zarodków, które po eksperymentach skazywane są na śmierć.

Opublikowane niedawno wytyczne US National Academy of Sciences wskazują, że procedura edycji genów w przypadku komórek rozrodczych czy embrionów, powinna być podejmowana tylko w przypadku braku rozsądnej alternatywy. To oznacza, że w zdecydowanej większości przypadków diagnostyka preimplantacyjna wystarczy. Edycja embrionów byłaby podejmowana tylko wtedy, gdy oboje rodzice mają wadliwy gen i żadne ich dziecko nie ma szans urodzić się zdrowe.

Chińczycy docelowo chcą dopracować skuteczność swojej metody, porzucić edycję genów w embrionach i rozpocząć ją na poziomie komórek jajowych i plemników, więc jeszcze zanim połączą się one i dojdzie do powstania nowego życia. Takie podejście ma być według naukowców z Państwa Środka najbardziej etycznym i moralnym jak to tylko możliwe.

Jeśli naukowcom z Państwa Środka uda się opanować metodę eliminacji wad genetycznych z pomocą CRISPR, to staną się oni światowym liderem na tym polu, a ludzkość otrzyma ważny oręż do walki z do tej pory śmiertelnymi chorobami. Wówczas będzie można śmiało rzec, że po świecie będą chodzili nadludzie.

Źródło: /  Fot. Pixabay