Inteligentny lek do terapii genowej na białaczkę zaakceptowany w USA

Na naszych oczach dzieją się rewolucje w medycynie, które są szansą na uratowanie życia i polepszenie go tysiącom ludzi. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę na stosowanie leku Kymriah opracowanego przez firmę Novartis.

To innowacyjny specyfik terapii genowej, który wykorzystuje komórki chorego do walki z rakiem. Jest on nadzieją dla ludzi cierpiących na ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL).

Kymriah zawiera zmodyfikowane limfocyty T chorego. Limfocyty pobierane są od pacjenta, a następnie wysyłane do laboratorium Novartis, gdzie na drodze modyfikacji genetycznej dodawany jest do nich nowy gen, zawierający chimeryczne receptory antygenowe (CAR). Pozwalają one limfocytom T pacjenta na niszczenie niepożądanych komórek białaczkowych w jego organizmie, które zawierają w sobie antygen CD 19.

Można więc śmiało rzec, że lek jest przygotowywany indywidualnie dla każdego chorego. Dlatego cechuje się aż 83-procentową skutecznością. Nowy lek może być podawany tylko pacjentom w wieku do 25 lat. Kuracja z jego użyciem jest bardzo droga, bo wynosi 475 tysięcy dolarów, więc nie wszyscy będą mogli z niej skorzystać.

Lek Kymriah do innowacyjnej terapii genowej. Fot. Novartis.

Novartis ostrzega jednak, że Kymriah może powodować niebezpieczny dla organizmu zespół uwalniania cytokin, które prowadzą do duszności, skurczu oskrzeli, gorączki, dreszczy, obrzęku naczynioruchowego, obniżenia ciśnienia, ryzyka uszkodzenia nerek i hypoksji.

Pomimo tego, testy kliniczne Kymriah, przeprowadzone na 63 pacjentach, wykazały, że szansa nawrotu choroby po terapii genowej wynosi zaledwie 17 procent. Według NCI, co roku ALL diagnozowana jest u ok. 3100 pacjentów do 20. roku życia. Od 15 do 20 procent chorych na ALL nie reaguje na standardowe metody leczenia, dlatego terapia Kymriah może okazać się dla nich zbawienna.

Źródło: / Fot. Pexels