Medycyna
Powstała znacznie skuteczniejsza metoda edytowania genów u ludzi od CRISPR-Cas9

Na ten przełom świat genetyków czekał od dawna. Nowe narzędzie edytowania pozwoli na dokonywanie głębszych modyfikacji w ludzkim genomie, które mają zaowocować uwolnieniem ludzkości od najgroźniejszych chorób.

CRISPR-Cas9 to jedna z najbardziej zaawansowanych technik edytowania DNA u organizmów żywych. Do tej pory tę metodę wykorzystano do pierwszych modyfikacji trojga chińskich dzieci, które zyskały odporność na zarażenie się wirusem HIV i mają nieco większe zdolności intelektualne. Tej nieetycznej i niemoralnej samowolki badawczej dokonał chiński naukowiec He Jiankui.

Metoda ta jednak powoli odejdzie do lamusa. Zastąpi ją zupełnie nowe narzędzie o nazwie Prime Editing. Powstało ono przy udziale Jennifer Doudny, która uczestniczyła też przy tworzeniu CRISPR-Cas9. Biotechnolożka zapewnia, że Prime Editing jest znacznie skuteczniejszą techniką od właśnie CRISPR-Cas9. Przede wszystkim, cechuje się występowaniem mniejszej ilości skutków ubocznych, w kwestiach mutacji.

To świetna wiadomość. Dzięki temu naukowcy będą mogli prowadzić więcej eksperymentów i szybciej dowiedzieć się, czy dokonane przez nich modyfikacje przynoszą oczekiwane rezultaty i nie skutkują pojawieniem się mutacji. Nowa technika od naukowców z Broad Institute może pomóc badaczom wyeliminować ok. 90 procent z ponad 75 tysięcy znanych nam obecnie szkodliwych mutacji w kodzie DNA.

Prime Editing wciąż bazuje na białku Cas9, które znajduje wybrane miejsce do cięcia, ale teraz wykorzystuje się enzym odwrotnej transkryptazy, który zajmuje się kopiowaniem edytowanej informacji z łańcucha RNA do wybranego miejsca. Pozwala też na przecięcie pojedynczej nici DNA. Dzięki temu znacząco zmniejsza się ilość niepożądanych defektów. Innymi słowy, naukowcy mogą wyciąć wadliwe geny z określonego miejsca naszego genomu i w ich miejsce wstawić poprawione.

Naukowcy z Broad Institute przeprowadzili już 175 najróżniejszych edycji genów u gryzoni i opisali efekty swoich badań w kilku pracach naukowych. Metoda ta wydaje się być obiecująca, ale nie spodziewajmy się, że będzie ostatnią. Biotechnolodzy zamierzają ją bezustannie poprawiać aż do momentu uzyskania jak najwyższej skuteczności. Nie chodzi przecież o to, by eliminując jeden defekt genetyczny u chorych ludzi, jednocześnie zafundować im kolejnych kilka innych, znacznie poważniejszych.

Co ciekawe, władze Chin zdecydowały się ostatnio na wprowadzenie nowego prawa, które będzie regulowało kwestie modyfikacji genetycznych u ludzi. Tak jak mogliśmy się spodziewać, od teraz wszystkie firmy i placówki biotechnologiczne działające na terenie całego kraju, będą niezwykle bacznie monitorowane pod względem wykonywania eksperymentów na ludziach, a dokładnie embrionach i komórkach macierzystych, oraz wykorzystania technologii CRISPR-Cas9, wraz z jej pochodnymi.

Oznacza to, że nie dojdzie już do niekontrolowanych przez instytucje rządowe modyfikacji genetycznych u ludzi. He Jiankui, po serii eksperymentów, chciał ruszyć z masową produkcją dzieci zmodyfikowanych genetycznie na życzenie. Miał tego dokonać z pomocą rodzimych i zagranicznych firm. Najważniejszym aspektem jego pracy miało być podniesienie u dzieci sprawności intelektualnej, odporność na wirus HIV, choroby serca oraz całego układu krążenia, a także eliminacja wszystkich defektów genetycznych.

W przyszłości, wraz z rozwojem genetyki, naukowiec miał sukcesywnie rozszerzać swoją ofertę ulepszania dzieci. Podobno w Azji takie usługi mogą cieszyć się gigantycznym zainteresowaniem przyszłych rodziców, którzy chcą, by ich pociechy wyróżniały się spośród innych czymś nadzwyczajnym. Wizje Jiankuiego stały się teraz przeszłością. Cel nowego prawa chińskiego rządu jest prosty i zrozumiały. Chodzi o niedopuszczenie do masowych eksperymentów, dokonywanych przez samozwańczych bogów, które wiążą się z masową śmiercią istot żywych i mogą doprowadzić do powstania potwornie groźnych dla ludzkości wad genetycznych.

Źródło: GeekWeek.pl/Nature / Fot. MaxPixel