Medycyna
Testy kliniczne technologii edycji genów CRISPR/Cas9 zakończone dużym sukcesem!

Choć systemy edycji genów wciąż budzą mieszane uczucia, to teraz mamy potwierdzenie, że potrafią być ogromnie skuteczne w walce z poważnymi chorobami. Kliniczne testy na ludziach zakończyły się bowiem pozytywnym wynikiem.

Testy zostały przeprowadzone na 3 pacjentach walczących z nowotworem i jak się właśnie dowiadujemy, zmodyfikowane komórki są w stanie pozostać w organizmie człowieka wystarczająco długo, żeby zadziałać, a do tego nie powodują żadnych niebezpiecznych skutków ubocznych. CRISPR pozwala naukowcom dokonywać bardzo precyzyjnej edycji genów, usuwać szkodliwe i wprowadzać na ich miejsce takie z pozytywnym działaniem. Badania na zwierzętach były tu bardzo obiecujące i przyniosły skuteczne metody leczenia raka szyjki macicy, dystrofii mięśniowych oraz HIV.

Wszyscy czekaliśmy jednak na pierwszy testy kliniczne na ludziach i te faktycznie wystartowały w ostatnich latach, nacelowane na leczenie raka płuc i rzadkich chorób krwi. Rezultaty były zaskakująco dobre, ale wciąż pojawiały się obawy o to, że CRISPR może nie być do końca bezpieczny, powodując nieznane mutacje. Co więcej, część środowiska kwestionowała fakt, że zmodyfikowane komórki będą w stanie pozostać w ludzkim ciele na tyle długo, żeby w ogóle zadziałać.

Po najnowszych testach przeprowadzonych w Stanach Zjednoczonych nie będzie już chyba podobnych wątpliwości - naukowcy udowodnili, że komórki żyją wystarczająco długo, czyli miesiącami, metoda jest skuteczna i do tego czasu nie przyniosła żadnych skutków ubocznych. „Nasze dane od pierwszych trzech pacjentów pokazują przede wszystkim dwie rzeczy, których nikt wcześniej nie pokazywał. Po pierwsze, dokonaliśmy wielu precyzyjnych wieloedycji, po których komórki na długo pozostawały w organizmie, a po drugie są one wystarczająco wytrzymałe, żeby atakować i niszczyć nowotwory” - powiedzieli autorzy badań z University of Pennsylvania.

W celu modyfikacji genetycznej badacze wyodrębnili z krwi pacjentów limfocyty B, czyli te odpowiedzialne za komórkową odpowiedź odpornościową, dokonali ich modyfikacji, a następnie ponownie wprowadzili je do organizmu. Następnie przez długie miesiące obserwowali pacjentów, żeby przekonać się, że w tym czasie żaden organizm nie odrzucił zmodyfikowanych komórek, a badania pokazywały, że te faktycznie działały przez długi czas - żeby to potwierdzić, po kilku miesiącach pobierali od pacjentów krew, wyodrębniali je i sprawdzali, czy walczą z nowotworem w warunkach laboratoryjnych.

Szybko okazało się, że to są skuteczne nawet 9 miesięcy później, czyli znacznie dłużej niż kilka dni, co sugerowały wcześniejsze badania. Co warto jednak odnotować, terapia nie okazała się u pacjentów skuteczna, ale… nie taki był jej cel. Tym razem skoncentrowano się na jej bezpieczeństwie i przeżywalności, a do testów wybrano osoby z bardzo zaawansowanymi i opornymi na wszystkie formy leczenia nowotworami. I biorąc pod uwagę te założenia, testy zakończyły się sukcesem, choć naukowcy faktycznie odnotowali znikające z czasem mniejsze zmiany w DNA, które wymagają bliższej analizy.

Źródło: GeekWeek.pl/University of Pennsylvania