Modyfikacje genetyczne będą teraz o aż 50% skuteczniejsze

Przyszłość medycyny to modyfikacje genetyczne i zaawansowane terapie genowe, dzięki którym naszej cywilizacji uda się wyeliminować najgroźniejsze choroby i defekty genetyczne. W tej chwili medycyna dysponuje potężnym narzędziem do edycji genów w organizmach...

Przyszłość medycyny to modyfikacje genetyczne i zaawansowane terapie genowe, dzięki którym naszej cywilizacji uda się wyeliminować najgroźniejsze choroby i defekty genetyczne. W tej chwili medycyna dysponuje potężnym narzędziem do edycji genów w organizmach żywych o nazwie CRISPR-Cas9.

Metoda ta jest bardzo skuteczna, ale niedawno okazało się, że wiąże się z pojawianiem się przypadkowych mutacji. To wielki problem, gdyż do tej pory nie mieliśmy nad nimi kontroli i nie wiemy, jak w przyszłości wpłyną one na modyfikowane genetycznie społeczeństwo czy przyrodę (zobaczcie tutaj).

Naukowcy z Broad Institute i Harvard University odkryli jednak sposób na poradzenie sobie z tym koszmarnym problemem. Okazuje się, że wiele przypadkowo powstających mutacji ma związek z poziomem enzymu UNG (uracylo N-glikozyladą). Uracyl to jedna z par zasad wchodząca w skład RNA, która uczestniczy w procesie transkrypcji RNA na DNA.

Nadchodzą skuteczniejsze terapie genowe. Fot. Pexels.

W trakcie eksperymentów, naukowcy dokonali modyfikacji w komórkach pozbawionych enzymu UNG. Co ciekawe, po modyfikacjach nie nastąpiły żadne mutacje. Biotechnolodzy postanowili więc stworzyć edytor genów czwartej generacji, połączony z inhibitorem BE4 i SaBE4, który wyłącza problematyczny enzym UNG.

Tym sposobem zwiększono efektywność konwersji par zasad C: G do T o 50 procent i zmniejszono ryzyko wystąpienia przypadkowych mutacji również o 50 procent. Teraz nowa metoda naukowców z USA pozwoli zwiększyć skuteczność terapii genowych, czyli najważniejszego oręża medycyny przyszłości do walki z najgroźniejszymi chorobami.

Źródło: ScienceAdvances / Fot. Pexels